研究開発基本方針
注力領域において、特長のあるくすりを患者さんに1日も早く提供する
経営理念である「人々の健康と豊かな生活創りに貢獻する」のもと、醫薬品事業では、自社が得意とする領域をターゲットに、病気でお困りの患者さんにとって福音となる、高品質で特長のある醫薬品を提供する會社となることを目指しています。
2020年度の概況
注力領域のパイプライン拡充
2016年に発売した肺動脈性肺高血圧癥治療剤「ウプトラビ」（開発記號：NS-304、一般名：セレキシパグ）について、2020年11月に慢性血栓塞栓性肺高血圧癥の適応追加承認申請を行いました。この効能効果については、厚生労働省より希少疾病用醫薬品の指定を受けています。また、閉塞性動脈硬化癥を対象とした後期第Ⅱ相試験および腰部脊柱管狹窄を対象とした前期第Ⅱ相試験を実施中です。
2020年に日本および米國で発売したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ビルテプソ」（開発記號：NS-065/NCNP-01、一般名：ビルトラルセン）については、2020年6月に歐州委員會からオーファンドラッグの指定を受けました。また、現在國際共同治験にて第Ⅲ相試験を実施中です。
2011年3月に発売を開始した骨髄異形成癥候群治療剤「ビダーザ注射用100mg」（一般名：アザシチジン）について、2021年3月に國內における急性骨髄性白血病の効能追加に係る承認を取得しました。
2016年にファーマコスモス社より導入した鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」は、國內第Ⅲ相試験を終了し、2021年3月に承認申請を行いました。
2021年3月には、芽球性形質細胞様樹狀細胞腫瘍治療剤であるタグラクソファスプについて、メナリーニ?グループ（本社：イタリア?フィレンツェ）と、日本における開発および販売に関する獨占的ライセンス契約を締結しました。
2021年度の戦略
パイプライン拡充と新たな成長基盤の構築を目指して
ビルテプソに続くDMD治療剤（エクソン44）や骨髄線維癥治療剤（NS-018）などの自社創薬品の開発を推進するとともに、導入品の鉄欠乏性貧血治療剤（NS-32）や難治てんかん治療剤（ZX008）を早期に市場投入することを目指し、さらにウプトラビ（NS-304）のPLCMを推進して、パイプラインの拡充を図ります。
また近年、遺伝子治療や再生醫療など、新たな創薬モダリティに注目が集まっており、従來の創薬手法だけでは開発競爭を勝ち抜くことが難しくなっています。當社は、新たな創薬モダリティに取り組むことで創薬の幅を広げ、さらなる獨自性の追求により成長基盤を構築していきます。
注力領域
研究開発では、泌尿器科、血液內科、難病?希少疾患（肺動脈性肺高血圧癥、筋ジストロフィーなど）、婦人科の4つの注力領域をターゲットに、経営資源を重點的に投入することで、研究開発の促進と製品の価値最大化に取り組んでいます。
基盤技術
低分子醫薬品の「ウプトラビ」を生み出した創薬基盤に、核酸醫薬品や遺伝子治療などの新規創薬モダリティ、核酸DDS技術などを加えることで、他社にはない獨自の創薬力を強化しています。オープンイノベーション活動を推進し、社內外の資源を最大限活用しています。
CMC研究
探索研究において見出された候補化合物を醫薬品として患者さんに屆けるためには、醫薬品原薬を大量に作る技術（“プロセス研究”）や品質を保証するための“分析研究”、患者さんに製品として使用していただくための“製剤開発”といった“CMC研究”が必要となります。